Polski lek na astmę testowany na ludziach. Wiceminister rozwoju: historyczne wydarzenie



PAP/Rynek Seniora - 10 października 2017 13:21


Polski innowacyjny lek na astmę i inne choroby płuc wchodzi w fazę badań klinicznych, tj. na ludziach - poinformowali eksperci na konferencji prasowej w poniedziałek (9 października) w Warszawie. Jeszcze w tym tygodniu otrzyma go pierwszy pacjent - zaznaczyli.

- Biorą państwo udział w historycznym wydarzeniu. To trzeci raz w historii Polski, kiedy polski innowacyjny lek przechodzi do fazy badań klinicznych - powiedziała podczas spotkania podsekretarz stanu w Ministerstwie Rozwoju Jadwiga Emilewicz, komentując fakt, że jeszcze w tym tygodniu pierwsza grupa ochotników otrzyma związek o symbolu OATD-01 firmy OncoArendi Therapeutics S.A.

Emilewicz zaznaczyła, że wiele z tego typu badań nie skończyłoby się sukcesem, gdyby nie środki publiczne. Prace nad rozwojem nowego leku były współfinansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) w ramach Programów Operacyjnych Innowacyjna Gospodarka oraz Inteligentny Rozwój. Wiceminister rozwoju przypomniała, że w ostatnim lipcowym naborze wniosków o finansowanie projektów badawczo-rozwojowych przedsiębiorstw projekt uzyskał 20 mln, przy całkowitej jego wartości 25 mln.

Jak powiedział dyrektor ds. rozwoju w firmie OncoArendi Therapeutics S.A. Stanisław Pikul, OATD-01 należy do zupełnie nowej klasy leków - tzw. inhibitorów chitynaz (kwaśnej chitynazy ssaków i chitotriozydazy). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę - polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów.

Do fazy badań klinicznych lek został wybrany pod koniec 2015 r. Wyselekcjonowano go po przebadaniu ok. 1000 związków zaprojektowanych przez chemików firmy i przetestowanych przez biologów zarówno w modelach in vitro, jak i w różnego rodzaju modelach biologicznych.

W rozmowie z PAP dyrektor ds. biologii w firmie dr Karolina Dzwonek wyjaśniła, że coraz więcej badań wskazuje, iż chitynazy są zaangażowane w proces zapalny, ale też w proces włóknienia tkanki. Ich mechanizm działania nie jest do końca znany, ale u pacjentów z pewnymi chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz ulega znacznemu zwiększeniu. Ich ilość koreluje wprost proporcjonalnie ze stopniem zaawansowania choroby.

- To wskazuje, że prawdopodobnie ogrywają one ważną rolę w patogenezie tych chorych. Najwięcej danych dotyczy włóknienia płuc i sarkoidozy, ale również astmy, stąd nasze zainteresowanie tymi wskazaniami - powiedziała specjalistka.

- Udało nam się już pokazać efekt terapeutyczny OATD-01 w modelu zwierzęcym astmy i modelu włóknienia płuc - dodała.

Stanisław Pikul podkreślił, że pierwsza faza badań klinicznych leku będzie prowadzona na zdrowych ochotnikach - mężczyznach.

- Podstawowym zadaniem tego badania jest określenie bezpieczeństwa leku, tego, jak jest tolerowany, a także jego farmakokinetyki, czyli tego jak funkcjonuje w organizmie - tłumaczył.

Dodał, że badanie pozwoli też wyskalować dawkę terapeutyczną. Jak zaznaczył, w tym tygodniu lek otrzyma pierwszy człowiek. Według niego jest to o tyle przełomowy moment, że dotychczas nikt jeszcze nie stosował inhibitorów chitynaz u ludzi.

- Podanie tego typu leku człowiekowi wiąże się z pewnego rodzaju niepewnością, bo nie wiadomo czego się spodziewać - wyjaśnił.

Dlatego badanie będzie prowadzone w wyspecjalizowanym ośrodku klinicznym koło Monachium (Niemcy), który ma doświadczenie w badaniach klinicznych typu "First in Human". Pozwolenie na nie wydał niemiecki Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (BfArM).

Na początek eksperci firmy planują sprawdzić skuteczność terapeutyczna leku w astmie, ale w przyszłości również w idiopatycznym włóknieniu płuc oraz sarkoidozie. Mają nadzieję, że leki z grupy inhibitorów chitynaz staną się już niedługo alternatywą dla obecnie stosowanych terapii w tych schorzeniach.

Celem firmy jest doprowadzenie rozwoju leku do fazy badań klinicznych IIa, a następnie sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej.

Wiceminister rozwoju zwróciła uwagę, że biotechnologia jest jednym z projektów strategicznych programu obecnego rządu - Strategii na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju do roku 2020.

- W obszarze farmacji mamy w Polsce przede wszystkim leki generyczne, które są bardzo ważne, (...) ale z drugiej strony widzimy, że oparcie polityki lekowej tylko na lekach generycznych jest bardzo krótkotrwałą perspektywą, stąd taki silny akcent na biotechnologię - tłumaczyła.

Podkreśliła, że marzenie "aby Polska stała się hubem biotechnologicznym w Europie Środkowej nie jest marzeniem przesadzonym".

- Mamy kapitał ludzki i populację, która jest niezwykle atrakcyjna do prowadzenia badań klinicznych. A obecnie wyzwaniem, jakie stoi przed administracją publiczną jest zmiana legislacji w taki sposób, aby te badania kliniczne można było w Polsce w większym stopniu prowadzić - mówiła. Dodała, że prace zmian legislacyjnych dotyczące tego zagadnienia już trwają.