Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to nowotwór krwi polegający na niekontrolowanym namnażaniu zmienionych chorobowo białych krwinek we krwi, szpiku kostnym, węzłach chłonnych, wątrobie i śledzionie. W Polsce rocznie zapada na nią ok. 2–3 osób na 100 tys. mieszkańców. Według danych NFZ w 2015 roku problem ten dotyczył 10 tys. osób. w naszym kraju.

Co istotne, przewlekła białaczka limfocytowa często rozwija się w sposób utajony, nie dając żadnych objawów. Diagnozowana jest często przez przypadek, podczas rutynowego badania krwi, gdy ma już zaawansowaną, agresywną postać.

Największym wyzwaniem terapeutycznym w przewlekłej białaczce limfocytowej są pacjenci z najbardziej agresywną postacią nowotworu.

Białaczka jest chorobą, która obejmuje od razu cały organizm. W związku z tym takie metody leczenia jak radioterapia czy chirurgia mają bardzo małe zastosowanie. Dlatego tutaj potrzebne jest leczenie systemowe i terapie celowane rzeczywiście stają się coraz ważniejsze w leczeniu tej choroby.

W przypadku wczesnego wykrycia choroby czas przeżycia pacjenta wynosi nawet powyżej 10 lat. Chorzy z zaawansowaną postacią choroby żyją ok. 3 lat od momentu diagnozy.

W szczególnie trudnej sytuacji są pacjenci z agresywną postacią choroby - przeznaczone dla nich skuteczne leki nie są objęte finansowaniem.

Głównym problemem braku dostępności do leków hematoonkologicznych jest niska opłacalność kosztowa - stosunkowo mała liczba chorych powoduje, że ich leczenie jest wyjątkowo kosztowne.

- To nie jest tak naprawdę problem pieniędzy, tylko problem niewłaściwego gospodarowania pieniędzmi, które są. Pacjent źle leczony jest zawsze droższy od pacjenta dobrze leczonego. Poza tym, jeżeli pacjent bierze nowy lek, to nie bierze leku starego, więc ta kwota też jest inna – mówi dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny w Szpitalu Wolskim w Warszawie.

Przyczyną ograniczonej dostępności do niektórych nowoczesnych leków jest także przewlekły proces refundacyjny.

Oceniając efektywność finansową, resort zdrowia nie bierze też często pod uwagę tzw. kosztów społecznych wynikających z niewłaściwego leczenia pacjentów. Państwo musi wówczas ponosić koszty jego zwolnień lekarskich i hospitalizacji.