Dr Monika Długosz-Danecka z Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie powiedziała PAP, że piksantron jest przydatny u chorych w nawrotym/opornym agresywnym chłoniaku nieziarniczym z komórek B (DLBCL).

Dwie trzecie chorych na chłoniaki, które są nowotworami układu chłonnego, udaje się wyleczyć, ale u co trzeciego pacjenta choroba jest agresywna, szybko się rozwija, nawraca po leczeniu i staje się oporna na terapię. Dla tych chorych przeznaczony jest piksantron.

Milena Kruszewska przypomniała, że w sierpniu 2016 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała opinię, w której nie rekomendowała objęcia refundacją piksantronu w ramach wnioskowanego programu lekowego.

- W uzasadnieniu rekomendacji podano, że dostępne jest tylko jedno, średniej jakości badanie (PIX301) dowodzące skuteczności wnioskowanej interwencji - podkreśliła Kruszewska.

Rzecznik prasowy ministerstwa zdrowia dodała - powołując się na obliczenia Agencji - że terapia piksantronem może się okazać nieefektywna kosztowo. Odbyły się w tej sprawie negocjacje z firmą farmaceutyczną, starającą się o refundację tego leku.

- W przyjętej i przekazanej ministrowi zdrowia uchwale komisja ekonomiczna wynegocjowane warunki finansowania ze środków publicznych leku piksantrom uznała za nieodpowiednie - stwierdziła Milena Kruszewska.

Dr Monika Długosz-Danecka powiedziała PAP, że jedyną opcją leczenia chorych z nawrotym/opornym chłoniakiem DLBCL jest gemcytabina, niemniej jednak na podstawie dostępnej literatury i przeprowadzonych badań należy podkreślić, iż lek ten umożliwia tylko krótkotrwałe wyleczenia w niewielkim odsetku chorych. Terapia ta jest terapią paliatywną, która nie daje szans na trwałe wyleczenie.

- Alternatywną, potrzebną i skuteczną opcją terapeutyczną dającą szansę na wyleczenie byłaby dostępność piksantronu, który jest antracykliną o innym mechanizmie działania, wobec czego pozbawiony jest działań kardiotoksycznych. Może być także stosowany po wyczerpaniu życiowej dawki doksorubicyny, a także u chorych obciążonych schorzeniami układu sercowo-naczyniowego - podkreśla.

Długosz-Danecka odniosła się również badań PIX301 dotyczących skuteczności piksantronu:

- W badaniu rejestracyjnym III fazy PIX301 wykazano znaczną przewagę tego leku nad komparatorem w zakresie czasu wolnego od progresji choroby (średnio 5,3 miesiąca), czasu trwania remisji (średnio 9,6 miesiąca) oraz średniego czasu przeżycia całkowitego (średnio 10,2 miesiąca).

Rzecznik prasowy Ministerstwa Zdrowia Milena Kruszewska zwróciła uwagę, że w ocenie firmy starającej się o refundację piskantronu, lekiem tym może być objętych 234 pacjentów w pierwszym roku i 346 w drugim roku refundacji. Jednak według Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wielkość populacji pacjentów stosujących piksantron można szacować na ok. 410 w trzecim roku oraz ok. 450 w czwartym roku refundacji.

Z obliczeniami nie zgadza się konsultant krajowy w dziedzinie hematologii prof. Wiesław W. Jędrzejczak. Jego zdaniem liczba chorych potencjalnie kwalifikujących się do programu lekowego z użyciem piksantronu zostało przez AOTMiT przeszacowana.