Rynek Zdrowia: - Co wiemy o tym specyfiku? Czym jest LMTX i jaki jest mechanizm jego działania? Na czym polega jego innowacyjność?
Dr hab.n.med. Agnieszka Gorzkowska: - LMTX jest inhibitorem agregacji białka tau, które w mózgach chorych z chorobą Alzheimera ulega nadmiernej fosforylacji i tworzy splątki neurofibrylarne. Patologia białka tau jest uznawana za jedną z głównych nieprawidłowości molekularnych w chorobie Alzheimera i bierze udział w neurodegeneracji. LMTX  tymczasem ma zapobiegać odkładaniu się tego nieprawidłowego białka w mózgu.

Niektóre z wcześniejszych obserwacji wskazały na fakt, że obecność agregatów białka tau może mieć większy związek z pojawianiem się i narastaniem objawów otępienia niż złogi beta-amyloidu, które od lat są w centrum zainteresowań badaczy poszukujących terapii modyfikujących przebieg choroby Alzheimera. Tym samym nie może dziwić rosnące ostatnio zainteresowanie terapiami skierowanymi właśnie przeciw białku tau.

LMTX to pierwszy inhibitor agregacji białka tau, który dotarł do tak zaawansowanego etapu badań klinicznych.


- Jak przebiegały badania III fazy i na co wskazują ich wyniki?
- Przedstawione pod koniec lipca wyniki badań III fazy TRx-015 odnoszą się do projektu, w którym wzięło udział 891 pacjentów z rozpoznaną chorobą Alzheimera w fazie łagodnej i umiarkowanie zaawansowanej. Badanie prowadzone było w ponad 100 ośrodkach klinicznych na świecie. Stosowano 2 dawki leku - mniejszą i większą oraz placebo, przez okres 15 miesięcy.

Nie stwierdzono niestety, aby cała grupa chorych przyjmująca LMTX w porównaniu do grupy chorych przyjmujących placebo miała wolniejsze tempo pogarszania się funkcji poznawczych (pamięci, uwagi, orientacji itd.) ani też nie wykazano u nich wolniejszego tempa narastania zaburzeń czynności życia codziennego.

Jednak w podgrupie pacjentów, którzy przyjmowali LMTX w monoterapii, tj. bez innych leków stosowanych w chorobie Alzheimera, odnotowano znaczące zmniejszenie postępu zaburzeń poznawczych i codziennego funkcjonowania oraz istotną redukcję postępu zaniku mózgu w porównaniu do pozostałych chorych. Przyczyna mniejszej skuteczności LMTX w połączeniu z dostępnymi obecnie terapiami nie została jeszcze wyjaśniona.

W świetle zaprezentowanych wyników można zatem podsumować, że istnieje grupa chorych z chorobą Alzheimera, u których po zastosowaniu LMTX można obserwować pewne zredukowanie narastania choroby w nieco ponad rocznym okresie obserwacji.


- Jaka grupa pacjentów mogłaby odnieść największe korzyści z przyjmowania tego preparatu, a w przypadku której efekty mogą być rozczarowujące?

- To nie jest lek dla wszystkich chorych z otępieniem. Nawet nie wszyscy chorzy z chorobą Alzheimera mogą liczyć na pozytywne efekty. Mamy tu kolejne badanie, które pokazuje, że ewentualne korzyści ze stosowanej terapii mogą odnosić chorzy z małym, a co najwyżej umiarkowanym zaawansowaniem choroby. Dodatkowo w tym przypadku - wyłącznie ci, którzy nie byli leczeni lekami zarejestrowanymi dotychczas dla choroby Alzheimera.

Zatem tak naprawdę grupa beneficjentów na obecnym etapie badań jest bardzo niewielka i z tego m.in. powodu dotychczasowe rezultaty badań wymagają bardzo ostrożnego podejścia. Warto też zauważyć, że opisana korzyść nie może być w tej chwili interpretowana jako poprawa czy pewne zatrzymanie rozwoju choroby, ale należy ją rozumieć bardziej jako spowolnienie postępu schorzenia.