Specjaliści przypominają, że nadzieje na dostęp do nowych terapii znacznie wzrosły, gdy Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) na posiedzeniu 16 maja uznała za zasadne objęcie refundacją leku Esbriet (pirfenidon) we wskazaniu: leczenie idiopatycznego włóknienia płuc. Prezes AOTMiT również wydał pozytywną rekomendację w tej sprawie.

- Ta rekomendacja jest bardzo ważna dla wszystkich chorych na idiopatyczne włóknienie płuc, ponieważ do tej pory nie było żadnego leku, który pozwalałby im zachować lepszą funkcję płuc i przedłużyć życie. Jest to wprawdzie jedynie rekomendacja, ale mam nadzieję, że decyzja ministra zdrowia odnośnie refundacji tego leku również będzie pozytywna - tłumaczy pulmonolog dr Katarzyna Lewandowska z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.

W Polsce nie ma czym leczyć chorych na IPF
Prof. Jan Kuś, kierownik I Kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, zaznacza, że obecnie w Polsce nie ma czym leczyć chorych na IPF. W nowej wersji wytycznych międzynarodowych towarzystw naukowych z lipca 2015 r. podkreślono, że u pacjentów cierpiących na to schorzenie przeciwwskazana jest - stosowana do niedawna standardowo - terapia lekami immunosupresyjnymi. Badania potwierdziły bowiem, że przynosi ona więcej szkody niż pożytku - zwiększa częstość hospitalizacji pacjentów oraz częstość zgonów.

Esbriet, zarejestrowany w Unii Europejskiej w 2011 r., jest pierwszym lekiem, który - co potwierdzono w badaniach na dużej grupie chorych - spowalnia włóknienie płuc i zmniejsza ryzyko zgonu pacjentów z IPF. W grupie chorych stosujących ten lek ryzyko progresji choroby było niższe o 43 proc. w porównaniu z grupą stosującą placebo, ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny zmalało po roku o 48 proc., a śmiertelność z powodu IPF spadła o 68 proc.

- To przełom, ponieważ do tej pory nie było leków, które wpływałyby na przebieg tej nieuleczalnej choroby - zaznacza prof. Kuś.

Pulmonolog przypomina, że pierwsze kliniczne badanie pirfenidonu rozpoczęte w 2005 r. w Japonii zostało przerwane przez komisję etyczną, która - wobec dowodów na skuteczność nowego leku - uznała za nieetyczne podawanie pacjentom placebo. W Japonii lek zarejestrowano w 2008 r.

- Dzięki temu mamy już wieloletnie obserwacje, które wskazują, że jest on skuteczny i bezpieczny - podkreśla prof. Kuś.

Przełomowy lek jeszcze nie dla Polaków
Ekspert zwraca uwagę, że w wielu krajach UE Esbriet jest refundowany i chorzy nie muszą ponosić kosztów drogiej terapii. Zgodnie z szacunkami cena miesięcznej terapii tym lekiem wynosi ok. 8 tysięcy złotych, co praktycznie zamyka polskim pacjentom dostęp do niego.

- Jeżeli pacjent całe życie płaci składki na ubezpieczenie zdrowotne i zachoruje na śmiertelną chorobę, to powinien mieć dostęp do leku, który może mu pomóc. Z zazdrością patrzę na Czechy, gdzie ta terapia jest pacjentom finansowana - dodaje prof. Kuś.

Dr Lewandowska zwraca z kolei uwagę, że pirfenidon spowalnia spadek pojemności życiowej płuc u pacjentów cierpiących na IPF, co przekłada się w sposób bezpośredni na ich lepszą jakość życia oraz zdolność podejmowana wysiłku fizycznego. - Dzięki zastosowaniu tego leku chorzy dłużej zachowują zdolność do normalnego funkcjonowania. Nie będą musieli pozostawać w domu przykuci do łóżka czy do fotela, ale będą mogli dłużej pracować, uczestniczyć w życiu rodzinnym i towarzyskim - tłumaczy.

Prof. Kuś przypomina, że idiopatyczne (inaczej samoistne) włóknienie płuc jest diagnozowane z reguły u osób po 50 roku życia, ale zdarza się, że chorują też młodsze osoby; panowie trzy razy częściej niż kobiety. Szacuje się, że w Polsce co roku zapada na to schorzenie 2 tys. osób, a liczba osób, które na nie cierpią wynosi 6-10 tys. pacjentów.