Jak wiadomo, istnieją setki nowotworów, wywodzących się z różnych tkanek, mających odmienną złośliwość, zdolność do tworzenia przerzutów, aktywność genów czy podatność na leczenie.

Szczególnie frustrujące dla onkologów jest to, że dany lek może dawać świetne wyniki u jednego pacjenta, a nie pomagać czy wręcz szkodzić innemu, pozornie z tą samą chorobą. Stąd dążenie do znalezienia specyficznych, biologicznych cech pozwalających dokładniej klasyfikować nowotwory.

Szczególnie niebezpieczny jest drobnokomórkowy rak płuca (SCLC), dla którego nie udało się opracować specyficznej metody leczenia. Często daje on wczesne przerzuty. Mimo chemioterapii, radioterapii czy zabiegu chirurgicznego tylko 6 proc. pacjentów przeżywa 5 lat od momentu rozpoznania. SCLC stanowi około 10-15 proc. wszystkich nowotworów płuca.

Analizującemu aktywność genów w guzach SCLC zespołowi doktora Christophera Vakoca z Cold Spring Harbor Laboratory udało się odkryć nietypowy charakter tej aktywności w około 20 proc. próbek. Stwierdzono niedobór markerów neuroendokrynnych w komórkach neuroendokrynnych płuc (ten typ komórek uważany jest za źródło SCLC).

Posługując się metodą edycji genów CRISPR, Vakoc i współpracownicy odkryli, że czynnik transkrypcyjny o nazwie POU2F3 ulega ekspresji wyłącznie w guzach SCLC z niskim poziomem markerów neuroendokrynnych. Okazuje się, że ta odmiana postaci guzów pochodzi od oddzielnej klasy komórek - komórek orzęsionych (tuft cells).

Opracowywanie leków specyficznie ukierunkowanych na POU2F3 może być szczególnie skuteczne w podgrupie pacjentów z nowotworami, u których dochodzi do wysokiej ekspresji tego czynnika transkrypcyjnego. Niedługo można się spodziewać pierwszych badań na myszach.

Autorzy badań chcą w podobny sposób poszukać nowych odmian raka trzustki, mając nadzieję, że znajdą specyficzne cele dla leków.