Parkinson: nowoczesne terapie infuzyjne poza zasięgiem chorych Polaków



Marzena Sygut/Rynek Seniora - 29 grudnia 2016 12:08


Średnia wieku zachorowania na parkinsona wynosi 58 lat; 1,5 raza częściej zapadają na niego mężczyźni. Właściwie dobrana terapia pozwala na aktywne funkcjonowanie jeszcze przez wiele lat od momentu postawienia diagnozy, ale ci najbardziej chorzy praktycznie pozbawieni są w Polsce dostępu do nowoczesnych terapii infuzyjnych, zarejestrowanych w UE.

Jak wyjaśnia w rozmowie z Rynkiem Zdrowia prof. Jarosław Sławek, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, choroba Parkinsona to typowe schorzenie związane z wiekiem.

- Najczęściej rozpoczyna się między 40. a 70. rokiem życia, a średnia wieku zachorowania wynosi 58 lat. 1,5 raza częściej zapadają na nią mężczyźni - mówi specjalista. Dodaje, że średni czas przeżycia od momentu postawienia diagnozy wynosi obecnie 15,8 lat. Około 25 proc. chorych żyje z chorobą blisko 20 lat.

Prof. Sławek podkreśla, że w wyniku schorzenia uszkodzeniu lub zanikowi ulegają komórki nerwowe znajdujące się w niewielkiej, ale bardzo ważnej części ludzkiego mózgu - istocie czarnej. Komórki te odpowiedzialne są za produkcję dopaminy. Jej znaczny ubytek powoduje wystąpienie objawów ruchowych choroby Parkinsona.

Wiele dróg rozwoju parkinsona, mechanizm wciąż nieznany
Jak zaznaczają eksperci, do dziś nie udało się poznać przyczyny, która prowadzi do rozwoju choroby, nie można więc mówić o leczeniu przyczynowym, pozwalającym na pełny powrót do zdrowia.

Dr Dariusz Koziorowski, neurolog z Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przy Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim w Warszawie w rozmowie z Gazetą Wyborczą tłumaczy, że nie ma jednego czynnika, który odpowiedzialny jest za rozwój choroby Parkinsona. Zwraca uwagę na fakt odkrycia ponad 20 lat temu pierwszych genów, których mutacje były odpowiedzialne za rodzinne postaci tej choroby.

Dr Koziorowski podkreśla, że obecnie znanych jest już ponad 20 genów związanych z tą chorobą. Są one bardzo zróżnicowane, jednak mimo tego dają jeden obraz. Powodują tę samą albo podobną patologię, która doprowadza do obumieraniu neuronów i odkładania się różnego rodzaju białek, np. alfa-synukleiny, które tworzą wewnątrzkomórkowe złogi zwane ciałami Lewy'ego.

Jak wyjaśnia dr Koziorowski, świadczy to o tym, że jest wiele dróg rozwoju choroby Parkinsona i dlatego tak trudno ustalić mechanizmy, jakie nimi rządzą.

Oprócz genetyki znane są także czynniki środowiskowe. Uważa się, że niektóre toksyny mogą przyczyniać się do rozwoju tej choroby. Klasycznym przykładem jest toksyna MPTP, która została odkryta na przełomie lat 70. i 80. wśród nowojorskiej populacji osób uzależnionych od produkowanej domową metodą heroiny. Także niektóre pestycydy zawierają związki, które mogą uszkadzać mitochondria, co też może wywoływać tą chorobę.

Dlatego dziś przyjmuje się, że o wystąpieniu choroby decyduje połączenie predyspozycji genetycznych i środowiska.

Leczenie tylko objawowe, ale przeciwdziała wykluczeniu
Obecnie żaden ze znanych sposobów leczenia nie jest w stanie zahamować naturalnego postępu choroby. Natomiast właściwie dobrana terapia o charakterze objawowym, pozwala choremu na aktywne funkcjonowanie jeszcze przez wiele lat od momentu postawienia diagnozy.

Standardem leczenia w naszym kraju jest podawana doustnie lewodopa - aminokwas, który w mózgu ulega przekształceniu w dopaminę. W początkowym okresie zdecydowana większość chorych bardzo dobrze reaguje na to leczenie. Okres ten trwa przeciętnie od trzech do pięciu lat.

Niestety, później nadchodzi moment, w którym skuteczność doustnej terapii wyraźnie spada. Lekarz prowadzący z reguły zaczyna zwiększać dawki leku, jednak znów nadchodzi chwila, w której nawet bardzo duże dawki doustnej lewodopy nie pomagają.

Choroba przechodzi w fazę zaawansowaną, w której współczesna medycyna ma do zaoferowania trzy nowoczesne terapie. Niestety, w Polsce refundowana jest tylko jedna z nich - DBS (deep brain stimulation), czyli głęboka stymulacja mózgu. Korzysta z niej kilkuset pacjentów.

Dwie pozostałe to terapie infuzyjne stosowane na świecie od ponad dekady. Pierwsza z nich to lek zawierający chlorowodorek apomorfiny (roztwór do wstrzykiwań), kolejny to dojelitowe wlewy lewodopy (system Duodopa). Obie terapie są dopuszczone do stosowania na terenie UE, w tym także w Polsce, ale ze względu na to, że nie są refundowane, pozostają praktycznie poza zasięgiem naszych pacjentów.

Jesteśmy pod tym względem prawdziwą białą plamą na mapie Europy, terapie te są bowiem refundowane nie tylko na Zachodzie, ale również np. w Czechach, Rumunii, Bułgarii czy na Słowacji.

Infuzja szansą na godne życie. Na czym polega?
Eksperci wyjaśniają, że w Duodopie pacjenci mają zakładany przez skórę brzucha zgłębnik bezpośrednio do jelita, którym zaprogramowana pompa podaje lewodopę w postaci specjalnego żelu. Powolne, bezpośrednie uwalnianie leku do jelita, które jest miejscem wchłaniania leku, pozwala osiągnąć jego stałe stężenie we krwi, a co za tym idzie - w mózgu.

To właśnie sprawia, że metoda ta jest wyraźnie skuteczniejsza od doustnego podawania lewodopy i o wiele efektywniej łagodzi objawy - poprawia sprawność ruchową i przeciwdziała bardzo dokuczliwym dla pacjenta dyskinezom.

Wskazaniem do tej terapii jest prawidłowo rozpoznana choroba Parkinsona z co najmniej pięcioletnim czasem trwania, wyczerpanie możliwości optymalnej terapii farmakologicznej prowadzonej lekami doustnymi, brak przeciwwskazań do założenia PEG (przezskórnej gastrostomii), niewystępowanie nasilonego otępienia oraz codzienna obecność i pomoc ze strony opiekuna.

Z kolei leczenie apomorfiną polega na podawaniu leku w ciągłym wlewie podskórnym za pomocą specjalnej pompy. Pozwala to uzyskać stałe stężenie apomorfiny we krwi i stały poziom pobudzenia receptorów dopaminowych.

Ze względu na to, że apomorfina podawana jest podskórnie, uważa się ją za metodę najmniej inwazyjną. Zazwyczaj lek podawany jest tylko w ciągu dnia. Codziennie rano pacjent ma pod skórę wkłuwaną cienką igłę połączona z pompą podającą lek. Wieczorem cały system jest odłączany.

Wskazaniem do apomorfiny jest prawidłowo rozpoznana choroba Parkinsona o co najmniej pięcioletnim czasie trwania, wyczerpanie możliwości optymalnej terapii farmakologicznej prowadzonej lekami doustnymi, niewystępowanie zaburzeń psychotycznych, niewystępowanie ciężkiego otępienia, niewystępowanie zmian skórnych stanowiących przeciwwskazanie do wlewów podskórnych leku jak również codzienna obecność i pomoc ze strony opiekuna.

Refundacja infuzji może się opłacać
Jak podają eksperci, z terapii infuzyjnych w Polsce powinno korzystać jedynie ok. 100 osób, a na ich leczenie potrzeba rocznie 12 mln zł.

Prof. Sławek wyjaśnia, że mówimy o wąskiej grupie pacjentów z chorobą Parkinsona, u których albo dotychczasowa terapia przestała działać, albo wcześniejsze opcje terapeutyczne okazały się nieskuteczne, a chorzy są w zaawansowanym stadium choroby.

Z kolei dr Małgorzata Gałązka-Sobotka z Uczelni Łazarskiego w Warszawie we wcześniejszym wywiadzie dla Rynku Zdrowia podkreśliła, że pieniądze na refundację terapii infuzyjnej z nawiązką wróciłyby do budżetu, jeśli uwzględniłoby się koszty pośrednie leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona, które powinny się zmniejszyć.