USA: Polak testuje na ludziach zastrzyk genowy - ma pomóc w parkinsonie



Rzeczpospolita/Rynek Seniora - 24 sierpnia 2016 14:37


Badana na ludziach terapia genowa ma być używana wraz ze standardowym leczeniem chorych na parkinsona tzw. lewodopą, która przekształca się w dopaminę - tłumaczy "Rzeczpospolita". Aplikacja zastrzyku z odpowiednim genem kodującym wymaga wywiercenia w głowie niewielkiego otworu.

Twórcą terapii jest pracujący w USA dr Krzysztof Bankiewicz, a jej pierwszy element przyszedł mu do głowy już 30 lat temu. Unowocześniona wersja terapii testowana jest przez firmę Voyager Therapeutics, której dr Bankiewicz jest współzałożycielem. Na badania zebrała 86 mln dol.

Do tej pory zastrzyki genowe zastosowano na ponad 12. chorych pacjentach, a pierwsze wyniki kliniczne mają byc ogłoszone pod koniec 2016 r. Badania prowadzone są na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco.

Lekarstwo wprowadza się przez specjalną rurkę (kaniulę), która umieszcza się w wywierconym wcześniej w czaszce małym otworze. Celem jest tzw. skorupa, czyli boczna część jądra soczewkowatego. Lekarze starają się, by co najmniej 30 proc. tej części mózgu zostało "skąpane" w roztworze.

Sam lek zawiera unieszkodliwione wirusy, które są nośnikami genu kodującego enzym AADC. Już w roku 1986 dr Bankiewicz ogłosił teorie, wedle której niedostatek enzymu AADC jest przyczyną spadku skuteczności leczenia chorych na parkinsona za pomocą lewodopy. Terapia genowa ma za zadanie wyrównać ów spadek.

Czytaj też: Na objawy parkinsona skuteczną metodą głęboka stymulacja mózgu

Nowe generacje leków na parkinsona (w tym wspomniana lewodopa) wydatnie poprawiają komfort życia jedynie w pierwszym okresie choroby, który trwa do ok. pięciu lat. Potem, w wyniku spadku skuteczności, życie chorych staje się coraz trudniejsze.

Więcej: www.rp.pl